급성 희귀질환으로, 짧은 시간 내 증상이 급격히 악화될 수 있어 신속한 치료가 필수인 `비정형 용혈성 요독증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, 이하 aHUS) 치료제 울토미리스®주(성분명: 라불리주맙)의 국민건강보험 급여 적용을 기념해 한국아스트라제네카㈜(대표이사 전세환)는 10일 기자간담회를 개최했다.

※aHUS는 면역 시스템의 보체가 유전적 결함으로 인해 과활성화되며 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy Syndrome, TMA)을 유발하는 급성 희귀질환이다. 이로 인해 여러 장기, 특히 신장에 심각한 손상을 초래할 수 있다.

▲연세대학교 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수

이날 간담회에서 연세대학교 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 aHUS의 질환 특성과 위험성을 설명하며, 솔리리스®주를 잇는 새로운 치료 옵션으로서 울토미리스®주의 혜택을 소개했다. 그는 “울토미리스®주는 솔리리스®주의 기본 구조에서 4개의 아미노산을 변경해 개발된 후속 치료제로, 기존 솔리리스®주의 2주 간격 투여와 달리 반감기가 4배 이상 연장되어 환자의 투여 편의성을 크게 높였다”고 설명했다.

이어 “울토미리스®주는 연령에 관계없이 aHUS 환자에서 유의미한 치료 효과를 보였다”며, “보체 억제제 치료 경험이 없는 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구 Study 311에서는 치료 26주 차에 53.6%의 환자에서 혈소판, LDH 수치 등 TMA 관련 지표의 개선이 확인되었으며, 혈청 free C5 농도를 0.5 μg/ml 미만으로 유지해 지속적인 말단 보체 억제 효과를 확인했다. 또한, 소아 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구 Study 312에서는 치료 50주 차에 94.4%의 환자에서 TMA가 완전히 사라지는 결과를 보였다”고 덧붙였다.

김 교수는 “솔리리스®주에서 울토미리스®주로 전환한 소아 aHUS 환자를 대상으로 한 연구에서도 1년간 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지돼 약제 전환의 유효성이 확인되었다”며, “특히 효과는 유지되면서도 투여 간격이 길어진 점이 aHUS 환자들에게 큰 편의를 제공해 울토미리스®주의 급여 적용은 환자와 가족 모두에게 매우 고무적인 소식”이라고 강조했다.

덧붙여, 김 교수는 “aHUS는 급성 희귀질환으로, 짧은 시간 내 증상이 급격히 악화될 수 있어 신속한 치료가 필수적이다”라며, “새로운 치료 옵션인 울토미리스®주의 도입으로 의료진으로서 환자들에게 희망을 줄 수 있어 매우 기쁘다”고 말했다. 이어 그는 “다만, 여전히 솔리리스®주와 마찬가지로 치료제 사용을 위해 사전심의를 거쳐야 하는 제약이 있다”며, “aHUS 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있도록 제도적인 개선이 같이 수반되었으면 한다”고 덧붙였다.

한편, 울토미리스®주는 최근 혈전성 미세혈관병증(TMA)과 신장 손상을 동반한 aHUS 환자에서 건강보험 급여를 받았다. 이를 통해 증상이 급격히 악화되어 말기 신장 질환(ESRD)으로 이어질 수 있는 aHUS 환자들의 치료 접근성이 개선될 것으로 기대되고 있다.

한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 “울토미리스®주의 aHUS 보험 급여 적용으로 환자들이 안정적인 치료 환경에서 일상을 기대할 수 있는 기회가 열렸다”며, “특히 울토미리스®주는 투여 간격이 기존 솔리리스®주 대비 크게 늘어나1 환자와 보호자 모두에게 치료 편의성을 제공하는 것이 큰 장점이다”라고 말했다. 이어 그는 “aHUS 환자들이 울토미리스®주의 치료 혜택을 더 쉽게 누릴 수 있도록 보험 급여 조건 및 치료 접근성 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.