지난해 11월 식품의약품안전처로부터 허가를 받은 로켈마는 성인 고칼륨혈증 치료에 있어 국내에 40여년만에 등장한 혁신적인 치료제로, 기존의 유기 폴리머 기반 흡착제와 차별화되는 무기 결정성 칼륨 결합제로서,칼륨과 선택적으로 결합하여 체외로 배출시킴으로써 기존 치료제 대비 시험관 내(in vitro)에서 칼륨 이온 선택성이 125배 높았고 체내로 흡수되지 않아 고칼륨혈증을 효과적으로 관리할 수 있는새로운 가능성을 제시하고있다, 한국아스트라제네카(대표이사 엘다나 사우란)는 22일 성인 고칼륨혈증 치료제 ‘로켈마 (성분명: 지르코늄사이클로규산나트륨, Sodium Zirconium Cyclosilicate, SZC)’의 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 개최하고, 고칼륨혈증의 새로운 치료 전략 및 로켈마의 임상적 가치를 소개했다. 최범순 가톨릭대학교 은평성모병원 신장내과 교수는 이날 간담회에서 “고칼륨혈증은 만성콩팥병 환자에서 재발성이 높아 체계적인 관리가 필요한 만성질환으로 접근해야 한다. ▲분당서울대병원 신장내과 김세중 교수 특히 RAAS 억제제를 복용하는 환자들에서 고칼륨혈증 발생 위험이 증가할 수 있는데, 고칼륨혈증 예방을 위해 RAAS 억제제의 용량을 줄이거나 중단할 경우 자칫 심장 및 신장 질환 예후가 악화될 수 있다. 국제신장병가이드라인기구(Kidney Disease: Improving Global Outcomes, KDIGO) 또한 만성콩팥병 환자들에게 RAAS 억제제를 가능한 중단하지 않고 최적의 용량으로 유지할 것을 권고하고 있어, 이러한 딜레마를 해소할 수 있는 치료 전략이 필요하다.”고 지적했다. 최 교수는 “기존의 수지 기반 칼륨 결합제는 작용 시작이 느리며 변비와 같은 위장관 이상사례 및 불쾌한 맛 등으로 인해 환자들의 복약 순응도가 저하되는 경우가 있었다. 의료 현장에서는 치료를 지속할 수 있는 새로운 약제에 대한 요구가 이어졌다”고 설명했다. 뒤이어 김세중 교수가 “로켈마는 이러한 미충족 수요를 해결할 수 있는 새로운 선택지로서 ▲투여 1시간 후 유의한 칼륨 수치 감소, ▲장기적인 칼륨 조절 효과 유지 ▲RAAS 억제제 치료 지속 ▲우수한 내약성 등을 확인했다.”고 강조하며 주요 임상연구 결과를 발표했다. 고칼륨혈증 환자 753명을 대상으로 한 대규모 3상 임상시험 ZS-003 연구에서 로켈마 10g 투여군은 교정기에서 초회 투여 1시간 후 혈중 칼륨 수치를 감소시켰으며(p=0.009 vs. placebo)1, 48시간 이내 정상 범위에 도달한 환자 비율은 86.4%로 위약군(47.8%) 대비 높았다. 고칼륨혈증 환자 258명을 대상으로 진행된 HARMONIZE(ZS-004) 연구에서도 로켈마는 교정기 평균 혈청 칼륨 수치를 기준선(baseline) 5.6 mmol/L에서 48시간 째에 4.5 mmol/L로 감소시켰으며, 유지기에서도 위약군 대비 평균 혈청 칼륨을 낮은 수준으로 유지했다. 고칼륨혈증 환자 751명을 대상으로 장기 유효성과 안전성 프로파일을 평가한 ZS-005 임상 연구에서는 로켈마 투여군의 88%가 최대 12개월 간 칼륨 수치 정상 범위를 달성했으며, 기준선에서 RAAS 억제제를 사용하고 있던 환자의 87%가 로켈마 투여 후에도 RAAS 억제제 치료를 지속하거나 증량할 수 있었다. 김 교수는 “로켈마는 고칼륨혈증 발생 시 RAAS 억제제 치료를 지속할 수 있도록 하는 치료 옵션인 동시에, 임상적으로 신뢰할 수 있는 근거가 축적된 치료제다.”고 하며, "로켈마는 임상 연구에서 1,760명의 비투석 고칼륨혈증 환자를 대상으로 우수한 내약성을 확인했다. 가장 흔하게 보고된 부종은 대부분 경증에서 중등도 수준으로 관리가 가능했으며, 변비 등의 이상사례는 약물 용량 조절이나 투여 중단을 통해 해소되었다.”고 덧붙엿다. 김지영 한국아스트라제네카 바이오의약품 전무는 “로켈마는 국내 고칼륨혈증 치료 환경에서 40여 년 만에 새롭게 등장한 치료제로서 환자 삶의 질에 의미 있는 변화를 제공할 수 있을 것이다.”고 하며, “한국아스트라제네카는 고칼륨혈증과 같이 오랜 기간 의료 수요가 충족되지 못했던 분야에서 새로운 패러다임을 제시할 수 있는 치료제를 지속적으로 선보이며, 환자 중심 치료 환경을 구축해 나갈 것이다”고 밝혔다.

오랜 기간 증상 완화 중심이었던 아토피피부염 치료 환경속에, 증상 조절을 넘어 원인 조절 가능성을 제시한치료 옵션으로 평가 받아온 사노피의 “듀피젠트(성분명;두필루맙, 유전자재조합)는 IL-4및 IL-13경로를 선택적으로 차단하는 치료제이다. 사노피는 아토피피부염 치료 패러다임 변화 속에서 듀피젠트의 임상적 가치를 공유하는 미디어 세션을 21일 개최했다. 이번 미디어 세션에서 경북대학교병원 피부과 장용현 교수는 “듀피젠트는 허가 임상시험을 넘어, 전 세계적으로 구축된 다수의 레지스트리 연구와 실제 진료 환경에서 축적된 리얼월드 데이터(RWE)를 통해 장기간 치료 결과가 지속적으로 관찰되어 왔으며, 글로벌 레지스트리 연구(PROSE, GLOBOSTAD, RELIEVE‑AD 등)에서는 듀피젠트 치료를 시작한 이후 초기 단계에서 빠른 증상 개선이 나타난 뒤, 수년간 효과가 안정적으로 유지되는 경향이 관찰되었다고 전했다. ▲경북대학교병원 피부과 장용현 교수 국내 RWE 연구에서도 유사한 결과가 보고되어, 다수의 환자가 수년간 치료를 지속하며 EASI 75, EASI 90과 같은 주요 효과 지표가 임상적으로 의미 있는 수준으로 유지되었고, 4년 이상 치료를 지속한 환자의 비율이 약 80% 내외로 보고되며 높은 치료 지속성(drug survival)을 보여줌. 또한 소아 및 청소년 환자군에 대한RWE 및 장기 데이터는 듀피젠트의 가치가 단순한 증상 개선에 그치지 않음을 보여줌. 6개월에서 11세 소아를 포함한 장기 추적 결과에서 피부 증상의 지속적 개선뿐 아니라, 가려움 감소, 수면 개선, 전반적인 질병 부담 감소가 함께 관찰되었다. 또한 장용현 교수는 “아토피피부염은 장기적인 관리가 필요한 질환으로, ‘얼마나 꾸준히 유지할 수 있는지’가 중요하다며, 듀피젠트는 단순 증상 개선을 넘어 질환의 장기 경과에 영향을 미칠 수 있는 가능성을 제시하고, “최근 아토피피부염 치료 목표는 단기적인 증상 완화도 중요하며, 질환의 전반적인 경과를 어떻게 조절할 수 있는지도 함께 중요해지고 있다. 듀피젠트는 제2형 염증을 조기에 조절함으로써 단순히 피부 병변을 가라앉히는 것을 넘어, 질병이 반복적으로 악화되는 흐름 자체를 완화하는 방향의 주요한 치료 전략으로 자리매김했다. 또한 이와 같은 접근은 아토피피부염을 시작으로 천식, 비부비동염 등으로 이어질 수 있는 이른바 ‘아토피 행진’을 고려할 때도 임상적으로 의미 있는 관점이다”라고 덧붙였다. 장 교수는 “소아 아토피피부염 치료에서는 증상 개선을 넘어, 성장과 발달 과정에서의 삶의 질, 수면, 정서적 안정까지 함께 고려할 필요가 있다. 듀피젠트는 소아 환자에서도 비교적 이른 연령부터 장기 데이터와 실제 처방 경험이 축적되어 있어, 증상 조절을 넘어 전반적인 질병 부담을 낮추는 치료 옵션으로 평가되고 있다. 이러한 점에서 소아 아토피피부염 치료에서도 장기적인 관점의 치료 전략을 세우는 데 중요한 근거를 제공한다”고 전했다. 장 교수는 “특히, 듀피젠트는 전신염증에 기여하는 IL-4을 유일하게 억제하는 동시에 IL-13도 함께 선택적으로 억제하는 기전을 기반으로 장기 치료 시에도 예측 가능한 안전성 프로파일을 보이며, 감염 위험 증가에 대한 부담이 크지 않아 지속 치료가 가능하다는 점에서 장기 관리에 적합한 옵션으로 평가된다. 또한, 소아부터 성인까지 전 연령에서의 처방 경험이 축적되어 있다는 점 역시 실제 진료에서 치료 전략을 세우는 데 중요한 근거가 된다. 이러한 점들을 고려할 때, 의료진의 가이드에 따른 적절한 관리 하에 치료를 꾸준히 이어가는 것이 환자에게 최적의 임상적 혜택을 누릴 수 있도록 하는 데 중요한 기반이 된다”고 전했다. 사노피 한국 및 호주/뉴질랜드 의학부 신정원 Immunology Lead(면역학 리드)는 “듀피젠트는 IL-4와 IL-13을 동시에 차단하는 기전을 기반으로, 임상 연구에서 우수한 치료 효과와 안전성 프로파일을 입증했다. 2018년 국내 출시 이후에도 전 세계 다양한 연령군에서 풍부한 Real-world evidence(RWE)를 통해 임상 결과와 일관된 진료 데이터를 축적해나가고 있으며, 이를 바탕으로 장기 치료 옵션으로서의 근거를 확보해왔다. 듀피젠트는 탄탄한 근거 데이터를 기반으로 전 세계 140만명 이상 환자수를 달성했다”고 전했다.

온코닉테라퓨틱스가 미국 샌디에이고에서 열린 ‘2026미국암연구학회(AACR 2026)’에서 난치성 암종인 소세포폐암(SCLC) 치료를 겨냥한 항암신약 후보 ‘네수파립(Nesuparib)’의 비임상 연구 결과를 현지시간으로 19일 발표했다. 이번 AACR 2026에서의 연구결과 발표는 네수파립이 기존 치료 대비 강화된 항종양 효과와 차별화된 다중 기전을 확인했다는 점이 주목을 끌었다. 네수파립의 비임상 데이터 공개는 이번이 처음이다. 소세포폐암(Small Cell Lung Cancer)은 높은 증식률과 빠른 재발 특성을 보이는 대표적인 난치성 암으로, 세포의 증식과 사멸에 관여하는c-Myc 유전자 및 종양세포의 증식 지표인 Ki-67과 같은 증식 관련 인자의 높은 발현이 특징이다. 현재 치료 옵션이 제한적인 가운데, 보다 강력한 종양 억제와 새로운 기전 기반 접근에 대한 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다. 이번 연구에서 네수파립은 소세포폐암 세포주 모델(In vitro)에서 단독 투여 시 기존 PARP 저해제 올라파립 대비 최대 133배, 소세포폐암 치료에 사용되는 항암제 이리노테칸(Irinotecan) 대비 약 25배 강력한 암세포 성장 억제 효능을 나타냈다. 또한 이종이식 동물모델(In vivo xenograft) 실험에서는 네수파립이 66.5%의 종양억제율을 나타내며 올라파립(36%), 이리노테칸(42.9%) 대비 우수한 항종양 효능을 보였다. 특히 네수파립은 이리노테칸과의 병용에서 효과가 더욱 두드러졌다. 네수파립 용량을 단독 대비 50%, 25% 낮춘 조건에서도 병용 시 71.9%, 66%수준의 높은 종양 억제 효과가 유지돼, 용량 감소 상황에서도 시너지 효과가 나타나는 특징을 확인했다. 반면 올라파립은 병용 투여 시에도 추가적인 항종양 효과가 제한적인 것으로 나타났다. 기전 분석에서는 네수파립의 차별성이 더욱 뚜렷하게 나타났다. 네수파립은 Wnt/β-catenin과 Hippo/YAP 신호전달을 동시에 조절하는 다중 기전을 통해 종양 증식과 관련된 핵심 경로를 폭넓게 억제하는 것을 확인됐다. 이에 따라 소세포폐암에서 특징적으로 높게 발현되는 c-Myc 및 Ki-67의 발현이 유의하게 감소한 반면, 올라파립은 해당 지표에 뚜렷한 영향을 보이지 않았다. 이는 네수파립이 단순한 종양 성장 억제를 넘어, 종양의 핵심 증식 기전을 조절할 수 있는 가능성을 시사하는 결과다. 이번 연구에 사용된 모델은 소세포폐암의 주요 분자 아형인 SCLC-A 타입으로, 전체 환자에서 많게는 약 70%정도까지 차지하는 대표적인 유형이다. 이러한 점에서 네수파립이 확인한 항종양 효과는 다양한 환자군으로 확장될 가능성을 엿볼 수 있다. 한편 네수파립은 지난 2월 미국 FDA로부터 소세포폐암 치료에 대한 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 지정을 받은 바 있다. 온코닉테라퓨틱스는 이번 연구 결과를 바탕으로 본격적인 임상 개발에 속도를 높일 계획이다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 “네수파립은 Tankyrase 저해를 기반으로 Wnt와 Hippo 신호전달을 동시에 조절하는 다중 기전을 통해 기존 치료 접근의 한계를 보완할 수 있는 가능성을 확인했다”며, “특히 핵심 종양 구동 인자인 c-Myc과 YAP단백질을 동시에 억제할 수 있다는 점을 확인함에 따라 소세포폐암의 다양한 분자 아형들에 적용 가능한 치료 전략으로 발전할 것으로 기대한다”고 말했다.

선천성 폐기형으로 호흡이 제대로 되지 않아 부모조차 희망을 놓으려 했던 신생아가 서울아산병원 의료진의 포기하지 않는 집념 끝에 건강을 회복해 최근 퇴원했다. 생후 2일 만에 ‘최후의 치료’로 불리는 에크모(ECMO, 인공심폐보조장치)를 장착할 만큼 암담한 상황이었지만, ‘희망이 있어 포기할 수 없다’는 의료진과 부모의 간절함이 기적을 만들어냈다. 서울아산병원 신생아과 이병섭 교수팀은 출생 직후 심각한 폐기형으로 폐가 2배가량 과도하게 부풀어 생존 확률이 희박했던 송한결 아기(남)를 에크모 보조 폐종괴 제거술로 치료하는 데 성공했다고 최근 밝혔다. 중증 호흡부전이 지속돼 수술하는 것 자체가 도전이었지만, 국내에서 가장 많은 신생아 에크모 수술 경험을 바탕으로 한결이는 건강하게 치료받아 지난 3월 퇴원했다. 한결이의 어머니 천 씨(30세)는 2025년 10월, 임신 22주차 정밀초음파에서 한결이의 폐에 혹이 보인다는 소견을 듣고 서울아산병원을 찾았다. 걱정되는 마음을 안고 찾은 병원에서 시행한 정밀 초음파 결과는 더욱 심각했다. 폐종괴가 왼쪽 흉곽의 대부분을 차지해 정상적인 모양의 왼쪽 폐는 거의 없었고, 오른쪽 폐도 정상 기능의 40% 수준으로 예상됐다. 절망적인 소식에도 ‘수술하면 괜찮을 것’이라는 희망에 소중히 아이를 품던 중 2026년 1월 14일(수) 3.58kg으로 한결이가 태어났다. 하지만 세상에 나온 한결이의 상황은 더욱 암담했다. 일반적인 신생아 폐 크기보다 2배가량 과도하게 부푼 왼쪽 폐종괴가 심장과 오른쪽 폐를 짓누르고 있을 뿐 아니라 폐에서 공기가 새는 기흉, 심장에서 폐로 혈액을 보내는 폐동맥의 압력이 비정상적으로 높아져 산소 포화도가 유지되지 않는 폐고혈압까지 진단받은 것이다. 태어나자마자 신생아중환자실로 옮겨진 한결이는 호흡을 보조하는 치료에도 중증 호흡부전이 지속돼 1월 16일(금) 태어난 지 2일 만에 ‘최후의 치료’로 불리는 에크모 치료를 시작하게 됐다. 에크모는 심폐기능부전이 심한 환자의 혈액을 체외로 빼낸 후 산소를 공급해 다시 주입하는 치료 방법이다. 성인 중환자에서는 이미 보편화되어 있지만 신생아에게는 적용하기 쉽지 않다. 수술로 도관을 삽입해야 하며 뇌출혈 등 관련 합병증 발생 위험이 높기 때문이다. 한결이 부모는 치료를 포기하는 게 아이를 위한 일일 수 있다는 심정으로 극단적인 결정에 대한 마음의 준비까지도 한 상태였다. 하지만 이를 붙잡은 건 서울아산병원 의료진이었다. ‘희망이 있어 포기할 수 없다’는 신생아과 이병섭 교수와의 면담 끝에 한결이 부모는 다시 마음을 다잡았다. 그렇게 1월 27일(화) 한결이가 태어난 지 13일 째 되는 날 폐종괴를 제거하는 수술이 결정됐다. 수술을 시작하는 과정부터 쉽지 않았다. 4kg도 되지 않은 신생아의 몸에 거대한 에크모 기계와 인공호흡기가 연결되어 있어 수술장으로 이동하는 데에만 신생아과 의사와 간호사, 인공심폐기사 등 10명이 넘는 의료진이 투입됐다. 서울아산병원 심장혈관흉부외과 최세훈 교수는 에크모에 의존하고 있는 한결이의 왼쪽 폐 상엽에 이어진 폐종괴를 개흉술을 통해 안전하게 제거했다. 한결이는 최종적으로 선천성 기관지 무형성증에 동반된 림프관 정맥 기형을 진단받았다. 10만 명당 1명에서 발생할 정도로 드문 질환인데다가, 동반된 림프관과 정맥 기형으로 폐가 딱딱하게 부푼 상태로 변형되어 있던 것이다. 수술 직후 한결이는 점차 상태가 호전되었지만 에크모를 제거하려는 순간 폐고혈압이 다시 악화되는 고비가 찾아왔다. 오랫동안 짓눌린 폐와 심장 기능의 회복 속도가 더뎠기 때문이다. 서울아산병원 신생아중환자실 의료진은 심장초음파 검사 결과에 기반해 약물치료 용량을 정밀하게 조절하고 흡입 일산화질소, 고빈도 환기 등 집중치료를 시행한 결과 한결이는 빠르게 회복했고 수술 후 한 달 만에 인공호흡기를 제거했다. 퇴원 전 시행한 검사 결과에서도 한결이의 오른쪽 폐는 정상 수준으로 회복됐으며 남아있던 왼쪽 폐는 3분의 2 이상 회복된 것으로 확인됐다. 한결이 어머니 천 씨는 “한결이가 제 곁에 있을 수 있는 건 서울아산병원 의료진 덕분이다. 저조차도 포기할 뻔한 한결이를 믿고 살려주신 만큼 건강히 잘 키워보겠다”며 감사의 인사를 전했다. 이병섭 서울아산병원 신생아과 교수는 “한결이의 폐종괴는 비정상적으로 크고 심폐 기능에도 크게 영향을 주는 상태여서 다른 아기들과 달리 일반적인 마취와 수술로는 치료가 어려울 것으로 예상했다”며, “신생아과, 소아심장외과, 소아심장과, 소아마취통증의학과, 심장혈관흉부외과 등 여러 진료과 의사와 에크모 전문 간호사들이 하나의 팀으로서 신속하게 치료를 시행한 덕분에 한결이가 무사히 퇴원할 수 있었다. 조만간 남은 폐가 더 자라면 한결이도 다른 아이들처럼 건강하게 지낼 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다. ◇서울아산병원은 선천성 폐기형으로 폐가 2배 부푼 신생아 한결이(남)를 에크모 보조 하에 수술하는 데 성공했다. 사진은 지난 3월 퇴원을 앞둔 한결이와 어머니의 모습.