에스티팜(대표이사 사장 김경진)은 지난 3월 8일부터 11일까지 미국 보스턴에서 개최된 ‘2020 CROI(Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections, 레트로바이러스 및 기회감염 학회)에서 자체개발 신약 에이즈치료제 ‘STP0404’의 전임상시험 결과를 발표했다고 밝혔다.

이번 학회는 코로나19 바이러스 확산에 따라 실시간 온라인 참관으로 진행되었고, 에스티팜 STP0404의 전임상 결과는 온라인 포스터 발표로 참가자들에게 소개됐다.

STP0404는 HIV-1 인테그라제의 활성부위에 관여하지 않고 비촉매 활성부위를 저해하는 기전의 first-in-class 신약으로, 촉매활성 부위를 저해하는 기전의 기존 치료제들의 약물내성 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대된다.

전임상시험에서 STP0404는 HIV에 감염된 다양한 세포주(PBMC, MT-4, CEMx174)에서 우수한 저해효과를 나타냈으며, 랄테그라비어(Raltegravir)에 내성을 보이는 5종의 세포주에서도 탁월한 저해효과를 나타내는 것이 확인됐다.

또한 대사안정성 및 약물동태 실험을 통해 하루 한 번 경구투여의 가능성 외에, 설치류와 비설치류를 대상으로 실시한 4주 반복투여 독성시험과 다양한 장기에서의 조직병리 검사에서 독성이 나타나지 않아 안전성도 확인됐다.

특히, STP0404는 HIV-1 인테그라제와 반응해 바이러스의 유전자를 둘러싸고 있는 외막(capsid) 밖으로 HIV의 유전물질을 끄집어내 바이러스의 증식을 원천적으로 차단하는 것이 확인됐다. 증식이 억제된 HIV는 인체 면역시스템에 의해 사멸되므로, STP0404가 최초로 에이즈를 완치할 수 있을 것으로 기대된다.

이러한 완치 가능성으로 2018년 5월부터 미국국립보건원(NIH)의 연구지원과제로 선정되었고, 에스티팜은 미국 에모리대학 및 콜로라도주립대학과 공동연구를 진행하고 있다.

에스티팜 관계자는 “HIV는 치료제 복용을 중단하면 잠복해 있던 HIV가 재활성화 되고 내성이 발생해 복용 중인 치료제로는 더 이상 효과를 볼 수 없다”며 “STP0404는 이번 전임상시험에서 다양한 바이러스 재활성 조건에서도 HIV의 증식을 원천적으로 차단하는 것이 확인되어, 약물 복용을 중단하더라도 HIV가 재활성화 되지 않아 에이즈를 완전히 치료할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

한편, 에스티팜은 STP0404의 유럽 임상1상 IMPD(임상계획승인) 신청을 완료했으며, 승인되면 4월 이후 프랑스에서 임상1상을 진행할 계획이다. 또한 미국 임상1상 중인 항암제 STP1002외에도, 비알콜성지방간염(NASH)치료제 및 인플루엔자 바이러스치료제 등 8건의 신약개발 프로젝트를 진행 중이다.