식품의약품안전처(처장 정승)는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제로서 ‘뉴로나타-알주(코아스템㈜)’를 희귀의약품으로 허가했다.

‘뉴로나타-알주’는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품이다.

희귀의약품은 국내 유병인구가 2만 명 이하인 질병에 사용하거나, 연간 총 생산(수입)실적이 15억 원(150만 불)이하인 의약품을 칭한다

근위축성측삭경화증은 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸하여 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환, 국내의 경우 약 2,500명의 환자가 있다.

식약처는 이번 ‘뉴로나타 알주’는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용하여 투여하는 것을 요건으로 하여 허가하였다고 설명하였다.

임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년간 수행되었으며, ’리루졸‘ 단독 투여군과 ‘뉴로나타-알주’ 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교한 결과 리루졸과 ‘뉴로나타-알주’를 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 보여주었다.

치료적 탐색임상시험 결과로 허가되는 이유는 루게릭 질환처럼 환자수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증 임상시험결과를 추후 제출할 것을 조건으로 허가가 가능하기 때문이다.

치료적 탐색임상시험은 의약품이 유효성이 있는지 탐색하고 더 많은 안전성 정보를 수집할 목적으로 수행된다.

치료적 확증임상시험은 의약품 유효성을 확증하고 안전성 자료를 확립할 목적으로 수행된다. 이에, ‘뉴로나타-알주’의 안전사용을 위해 제조사는 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 식약처에 보고해야 하한다. 해당 의료기관은 반드시 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.

식약처는 이번 ‘뉴로나타-알주’ 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것이라고 밝혔다