식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 국내·외 줄기세포치료제 임상시험 동향을 국가, 질환 등을 분석발간한 ‘줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2014’을 발간했다.

'줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2014'에 따르면 ‘1998년부터 2014년 12월까지 우리나라 줄기세포치료제 임상시험 건수는 39건으로 미국의 135건 다음 순위이었다.

‘줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2014’주요 내용은 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov)에 등록된 1,215건의 줄기세포치료제 연구 중 제품 개발을 위해 진행하는 임상시험 277건을 대상으로 ▲국가별 시험 건수 ▲대상 질환별 구분 ▲세포의 종류 등으로 분석한 것이다.

277건은 각 국의 의약품 규제당국이 승인한 임상시험 중에서 제약사가 진행 중인 임상시험을 자율적으로 등록한 것을 집계했으며 시험이 중간에 중지된 경우는 제외되었다.

다만, 미국내에서 실시하는 임상시험은 강제적으로 등록해야하지만 미국 이외의 제약사 자국내에서 실시하는 임상시험은 등록되지 않을 수도 있다. 참고로 국내 줄기세포치료제 제품화 개발을 위한 임상시험 승인 건수는 50건(‘15.3월 기준)이다.

미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov)는 국립보건원(NIH)이 미국 내·외에서 실시 중인 임상시험의 등록을 받아 참여자 등에게 관련 정보를 제공하는 사이트로서 국제적으로 임상시험 동향 분석에 사용되고 있다.

‘1998년부터 2014년 12월까지 국가별 줄기세포치료제 임상시험 건수는 미국이 135건(49%)으로 전체의 약 절반에 달했다.뒤로 한국(39건), 중국(25건), 스페인(21건), 이스라엘·인도(각 13건), 독일·파나마(각 7건), 영국·말레이시아(각 4건), 일본(1건) 등의 순으로 우리나라는 미국에 이어 두 번째였다.

미국, 한국, 중국, 스페인 등은 임상시험 1상과 2상을 각각 진행하는 것보다 시간과 비용을 절약할 수 있는 1/2상 동시 시험 건수가 더욱 많았다.

미국의 경우 단계 별로는 효과를 탐색하는 초기임상(1상, 1/2상, 2상)이 124건, 후기임상(2/3상, 3상) 11건을 수행하고 있어, 비교적 최근에 시작한 임상시험이 더 많았다.

우리나라도 초기임상 33건, 후기임상 6건으로 초기시험이 많았으며, 1건(퇴행성관절염 관련 시험)을 제외한 38건을 국내에서 진행하고 있었다.

지난해 한해 동안만 살펴보면 전세계적으로 47건의 임상시험이 새로 시작되었으며, 이중 미국이 16건으로 가장 많았고 중국이 10건, 한국 5건 등의 순이었다.

임상시험을 대상 질환 별로 구분해보면 심장 관련(51건), 신경계(48건), 정형외과(29건), 소화기계(26건), 면역계(21건), 암(20건), 혈관(20건), 안과(12건) 등의 순이었다.

우리나라는 척추 손상 등 신경계(9건), 크론병(만성 염증성 장질환) 등 소화기계(6건), 퇴행성 관절염 등 정형외과(5건), 이식편대숙주병·아토피·두경부암 등 면역계·피부계·암(각 3건) 등의 순이었으며 국제적으로 많이 진행되는 심장 관련 시험은 2건으로 상대적으로 낮게 조사되었다.

미국의 경우 심장 관련(39건) 시험이 가장 많았고 그 뒤로 신경계(22건), 암(13건), 혈관(10건), 면역계·소화기계(각 8건)등의 순이었다.

지난해 새로 시작한 47건은 신경계(11건), 면역계(6건), 혈액 관련(6건), 심장 관련(5건) 등이었다.

임상시험에는 특정한 세포 또는 조직으로 분화가능한 성인 중간엽줄기세포(190건)가 가장 많이 사용되었고 그 다음으로 조혈모줄기세포(35건), 신경줄기세포(11건) 등의 순으로 많이 사용되었다.

다른 사람의 세포를 이용한 동종유래 줄기세포가 사용된 경우는 147건으로 환자 본인의 세포를 사용하는 자가유래 줄기세포의 사용건(130건)보다 많았으며, 이는 타인의 동종 세포를 사용하는 것이 대량생산에 유리하기 때문으로 풀이된다.

안전평가원은 이번 동향보고서를 통해 국내·외 줄기세포치료제 연구 관련 정보 등을 제공하여 국내 연구개발에 도움이 될 것이며, 향후에도 줄기세포치료제와 관련된 제도 및 연구개발 동향을 지속적으로 제공할 계획이라고 밝혔다.