GSK는 향후 5년 간 미국 캘리포니아대학교와 협력하여 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 기술에 특화된 최첨단 실험실인 ‘유전체 연구소(Laboratory for Genomics Research, LGR)’를 설립할 계획이라고 13일(영국 런던 시간) 밝혔다. 이 연구소는 유전자 돌연변이가 어떻게 질병을 유발하는지 연구하고 크리스퍼를 이용한 새로운 기술을 개발하면서 신약 발굴을 가속화할 예정이다.

유전체 연구소(LGR)는 크리스퍼 기술의 최초 발명자 중 한 명이며 현재 하워드 휴스 의학 연구소(HHMI) 연구원인 캘리포니아대학교 버클리캠퍼스(UCB)의 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 교수와 크리스퍼 스크리닝 기술의 선구자이며 하워드 휴스 의학 연구소 연구원인 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF)의 조나단 와이즈만(Jonathan Weissman) 교수, 그리고 GSK의 최고과학책임자(Chief Scientific Officer) 및 R&D 사장인 할 바론 박사가 함께 고안한 것이다.

최근 인간 유전학에 관한 정보가 폭발적으로 증가함에 따라 사람의 유전자 구성에서 일어난 작은 변화가 왜 질병 위험을 증가시키는지 이해하기 위해 기능 유전체학(functional genomics)과 같은 강력한 수단이 필요해졌다. 이 분야의 가장 유력한 기술로 손꼽히는 크리스퍼를 이용하면 한때 불가능하다고 여겨졌던 것이 가능해지고, 이러한 연구를 통해 과학자들은 의약품이 될 가능성이 높은 새로운 치료제를 발견하고 개발할 수 있다.[1]

할 바론 박사는 “기술 역량은 GSK 혁신 전략의 핵심으로, 크리스퍼는 우리 시대의 가장 중요한 기술 중 하나”라며 “제니퍼 다우드나, 조나단 와이즈만 교수의 전문성을 길잡이 삼아 LGR은 유전자와 질병의 상관관계에 대한 과학적 이해를 크게 발전시키고 더 나은 의약품을 신속하게 개발하는 데 도움이 될 것이라고 확신한다”고 말했다.

LGR은 산업계 및 학계 연구자들이 한 지붕 아래에서 함께 또는 독립적으로 프로젝트를 수행하는 새로운 하이브리드 모델을 표방한다. 이곳에서 수행되는 연구 결과물들은 학문 및 산업 발전을 촉진시키는 첨단기술, 신약 표적 및 생물학적 기전에 초점이 맞춰질 것이다.

또한 이 연구소는 캘리포니아대학교 두 캠퍼스 연구원들을 위한 자원으로도 활용된다. 연구원들은 LGR의 기술을 활용하여 생체의학 또는 다른 생물학적 문제를 해결하거나, 유전자가 어떻게 기능하는지 탐색하는 새로운 기술을 개발할 수도 있다.

제니퍼 다우드나 교수는 “크리스퍼 기술이 지난 7년 동안 학문적 연구를 변화시켜 왔지만, LGR 이전에는 크리스퍼를 활용해 새로운 혁신을 이끌 수 있는 연구를 촉진시키기 위한 집중적인 노력이 미흡했다”며 “LGR은 미래 의약품 개발에 도움이 될 강력한 기술 개발과 창의적인 과학이 융합되는 공간이 될 것이며, 지금까지 누구도 상상하지 못한 과학발전을 이룰 수 있을 것이라 기대한다”고 말했다.

LGR은 향후 5년 동안 최대 6천 7백만 달러의 자금을 지원받게 되며, GSK가 지원하는 24명의 상근 대학교 직원과 14명의 GSK 직원이 상주할 시설이 포함된다. 연구소는 면역학, 종양학, 신경과학 분야에 집중할 계획이며, 캘리포니아대 샌프란시스코 미션베이 캠퍼스 근교에 자리할 예정이다. 

GSK의 인공지능 및 머신러닝 그룹도 모든 데이터의 분석에 필요한 전산화 파이프라인을 구축하는 데 참여할 것이다. LGR은 기존 크리스퍼 접근방식을 자동화 해 대규모 연구를 가능하게 만드는 것을 목표로 하며, 궁극적인 목표는 유전학에 대한 이해를 더욱 발전시키며 새로운 표적을 발견하고 제약산업에서 미래 표준 방식이 될 차세대 기술을 개발하는 것이다.

조나단 와이즈만 교수는 “중요한 목표 중 하나는 유전체학 분야 전반을 발전시키고 이러한 기술들이 가능한 폭넓게 사용되도록 하는 것”이라며, “LGR 스크리닝 센터는 UC 샌프란시스코 및 버클리 대학 연구실로도 활용될 것이며, 이를 통해 과학자들이 자신의 연구실에서는 수행하기 어려운 방식의 연구를 발전시킬 수 있는 기회가 될 것”이라고 말했다.

캘리포니아대학교의 공익 사명에 맞추어 이 연구소에서 개발되는 기술들은 지적재산권 조항에 따라 논문으로 발표되고 다른 학술 및 비영리 기관에서 사용할 수 있도록 공개된다.