반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’가 국내 출시됐다. 엘록테이트는 표준 반감기 치료제 대비 최종 반감기가 1.5배 늘어, 3~5일에 1회 투여가 가능하다.

사노피-아벤티스 코리아는 16일 열린 온라인 기자간담회에서 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트(성분명: 에프모록토코그-알파)’의 국내 출시를 알렸다.

엘록테이트는 Fc 융합 단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한 혈액응고인자 8인자 치료제다.

이날 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 “A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다. 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

박 교수는 혈우병 환자에게 관절 건강은 중요한 이슈라며, 관절병증 예방 필요성을 강조했다.
박영실 교수는 "혈우병 치료제의 발전으로  생명을 위협할만한 중대한 사건이 줄었다. 이제 장기적인 삶의 질을 높여야 하는데, 혈우병성 관절병증은 발병 빈도도 높아 예방이 특히 중요하다"라고 설명했다.

국내 A형 혈우병 환자의 57.8%(994명)는 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 혈우병성 관절병증은 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 특히 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 저하시킨다.

사노피의 엘록테이트는 출혈 빈도를 낮춰 관절증 개선에 효과를 보인다. 임상 3상 연구인 A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE에 따르면 엘록테이트 예방요법은 투여 주기에 관계 없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선했다.

사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 “특히 연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다.”고 강조했다.

또한 엘록테이트로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선되었으며, 6개월 이상 추적 관찰했을 때 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발 없이 유지되는 결과를 나타냈다.

한편, 엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년 간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다.

엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률 (Annualized bleeding rate, 이하 ABR) 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군에서 3.6으로, 출혈 발생 시 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%(개별 예방요법군, p<0.001), 76%(주 1회 예방요법군, p<0.001) 감소했다. 연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며, 이 중 87.3%는 1회 투여만으로, 97.8%는 2회 이내의 투여로 조절되었다.

연구기간 동안 중화항체는 검출되지 않았으며, 아나필락시스도 보고되지 않았다. 연장 연구인 ASPIRE에서도 4년간의 연구기간 동안 중화항체는 검출되지 않았다.
 

엘록테이트는 A형 혈우병(선천성 VIII인자 결핍) 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.

엘록테이트의 건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 20~25IU/kg이며, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 30IU/kg까지 투여 받을 수 있다. 출시 용량은 250IU, 1000IU이며, 향후 500IU, 2000IU로 확대할 예정이다.