소마버트가 16일 식품의약품안전처로부터 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 대해 허가를 받았다고 밝혔다.

말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(insulin-like growth factor I, 이하 IGF-I)의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장 호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다.

말단비대증의 치료목표는 종양의 성장과 성장 호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상들을 역전, 예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 것이다.

 주로 수술, 방사선치료, 소마토스타틴 유사체(somatostatin agonists, SSAs), 도파민 유사체(dopamine agonists, DA) 등의 치료법이 사용되며, 혈중 성장 호르몬 및 IGF-I 수치의 정상화를 달성한 환자의 비율로 치료효과를 평가한다.
 
이번 허가는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구인 SEN-3614 연구를 기반으로 이루어졌다.

112명의 환자들은 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정되었으며, 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도의 변화였다.

연구 결과, 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도 중간값의 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 기저시점 대비 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났으며(P<0.001 for the comparison of each pegvisomant group with placebo), 기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다(P<0.001 for each comparison with placebo).

또한, 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 유의하게 개선한 것으로 나타났으며(P≤0.05), 이상반응의 발생률은 위약 투여군과 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 유사한 것으로 나타났다. 특히, 페그비소만트는 치료 개시 후 2주 이내에 75% 이상의 최대 혈청 IGF-I 농도 감소를 보였으며, SEN-3614의 연장시험인 SEN-3615 연구 결과, 약 93%의 환자(n=100)가 42.6주간 지속적으로 정상 IFG-I 수치를 달성한 것으로 나타나 약효 발현이 신속할 뿐 아니라 효과 역시 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “새로운 기전의 말단비대증 치료제 소마버트주의 허가를 통해 기존 치료로 충분하지 못했던 국내 말단비대증 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며 “한국화이자제약은 앞으로도 국내 말단비대증 환자들의 치료성적과 삶의 질 개선을 위해 최선의 노력을 다 할 것”이라고 말했다.

한편, 소마버트주는 지난 2002년 11월 유럽에 이어 2003년 미국에서 말단비대증 치료제로 허가 받았으며, 한국에서는 지난 2018년 10월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.