선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조가 발생하는 단장증후군의 새로운 치료옵션 가텍스가 국내 출시됐다.

샤이어코리아는 비경구영양에 의존하고 있는 만 1세 이상의 단장증후군 환자 치료제 가텍스 주의 허가를 기념해 11일 기자간담회를 개최했다.

건강한 성인의 소장 길이는 평균 6m이나, 단장증후군 환자의 소장 길이는 2m 이하로 영양분을 충분히 흡수하지 못한다. 단장증후군은 발병 유형에 따라 선천성과 후천성으로 구분하는데, 선천성 단장증후군은 11q24.1 염색체의 CLMP 유전자 이상 때문에 발생하며, 후천성 단장증후군은 괴사성 소장결장염, 장관 이상 회전증, 장관 탈장 등으로 인한 장관의 광범위한 외과적 절제술 후에 발생한다.

가텍스(성분명: 테두글루타이드)는 국내에서 처음 허가된 단장증후군 치료제로 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2)의 유사체로 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높인다.

국내 단장증후군 환자에게는 총정맥영양법(Total Parenteral Nutrition, TPN)이 실시된다. TPN은 필요한 영양분을 정맥영양주사를 통해 공급하는 대증요법으로 미량영양소, 비타민, 철분 등의 결핍이 일어날 수 있다.

또 삽입기 부위의 감염으로 패혈증 및 혈전증의 위험이 있고, 하루 10시간 이상 소요되기 때문에 환자는 물론 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다는 한계점이 있다.

이날 삼성서울병원 소아외과 이상훈 교수는 “비경구영양요법(PN) 약물을 20% 이상 줄이는 것을 치료 효과있다고 판단하는데, 가텍스는 임상시험을 통해 투여용량과 횟수 감소효과를 확인했다”고 말했다.

가텍스 3상 임상 연구인 STEPS는 다기관, 무작위, 평행, 위약대조, 이중맹검 연구로 기존의 단장증후군 관리법인 비경구영양요법(PN)을 12개월 이상 지속한 86명의 환자를 대상으로 총 24주간 진행됐으며, 43명의 환자는 하루에 0.05mg/kg의 가텍스주를 투여하고 나머지 43명의 환자는 동 용량의 위약을 투여했다.

연구결과 20~24주차에 가텍스 투여군 43명 중 27명에서 PN 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했으며, 동 기간에 위약군은 43명 중 13명만이 변화를 보였다(P=0.002). 1주 평균 PN 투여 용량 역시 24주차에 가텍스주 투여군이 기준치(12.9L/wk)로부터 4.4L/wk가 감소한 반면, 위약군은 기준치(13.2L/wk)로부터 2.3L/wk 감소에 그쳤다(p<0.001). 또한, 임상을 끝까지 완료한 가텍스 투여군 39명 중 48.8%(21명)는 24주차에 일주일 중 하루 이상 PN요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선되었으나 위약군은 20.9%(9명) 정도에 그쳤다(P=0.008).

이 교수는 “매일 오랜시간 정맥영양주사를 여러 번 투여해야하는 환자 입장에서는 PN요법에서 자유로운 하루, 이틀은 삶의 질을 높이는데 큰 의미가 있다”고 덧붙였다.

샤이어코리아 문희석 대표는 가텍스는 대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 고통은 물론 환자 가정을 다시 일상으로 돌려줄 수 있는 진화된 치료 옵션임을 강조했다.

한편, 가텍스 주의 일일 권장용량 0.05mg/kg으로 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하주사한다.