파괴된 혈구세포가 소변에 섞여 나와 콜라색 소변을 보는 발작성야간혈색뇨증(PNH) 치료에 신약 ‘라불리주맙’의 효과가 입증됐다.

 가톨릭대학교 서울성모병원 이종욱 교수는 제3상 국제임상연구결과, 기존 치료제 에쿨리주맙과 신약 라불리주맙의 치료효과가 유사하게 나타났다고 밝혔다.

 이번 제3상 국제임상연구는 25개국에서 246명의 PNH환자가 참여하여 에쿨리주맙 2주간격주사군과 라불리주맙 8주간격주사군을 1:1로 배정하여 6개월간의 효능 및 부작용 등을 비열등성 (non-inferiority) 방법으로 비교하였다.

   연구결과 라불리주맙은 효능의 척도인 ▲수혈회피율, ▲혈청 LDH가 정상화되는 비율, ▲LDH의 치료 전 대비 감소율, ▲삶의 질 척도 개선율, ▲돌발성 용혈 발생률, ▲혈색소의 안정화 등의 지표에서 유의미한 비열등성을 보였다.

  제2세대의 보체억제제인 라불리주맙은 에쿨리주맙에 비해 반감기를 4배정도 연장함으로서 8주 간격으로 주사를 맞을 수 있도록 개량된 단일클론성 항체법으로 개발한 신약이다.

   현재까지 PNH의 유일한 치료제는 보체억제제(C5 inhibitor)인 에쿨리주맙(eculizumab)이며, 이는 용혈을 방지함으로서 빈혈의 개선, 신부전 및 혈전증을 예방하여 PNH 환자의 생존율 향상에 기여해 왔다. 그러나 에쿨리주맙은 2주 간격으로 계속 정맥주사를 받아야 하기 때문에 장기적으로 빈번한 병원방문 등의 불편함이 제기되어왔다.

이 교수는 "본 연구는 지금까지 희귀질환인 PNH에서 시행된 임상연구 중 환자 수가 가장 많은 대규모 3상 국제임상연구로서, 2주 간격의 에쿨리주맙 치료대비 8주 간격의 라불리주맙 치료효과가 유사하여 향후 치료의 편의성을 제공할 뿐 아니라 병원방문의 감소로 사회부대적 비용도 경감시킬 수 있을 것"으로 전망했다.

한편, 발작성야간혈색뇨증(PNH)는 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 희귀질환으로, 심한 복통, 적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈, 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압 등의 증상으로 심한 경우 사망에 이른다.